Talarozole → Leigh Syndrome

Original Indication

Investigational (retinoic acid metabolism inhibitor)\n\n## Nouvelle Indication\n- **Pathologie:** [[PATH_Leigh_Syndrome]]\n- **Description:** Talarozole, un composé azole, montre un potentiel de repositionnement pour le syndrome de Leigh, un trouble mitochondrial, en sauvant la morphogenèse neuronale et en améliorant les taux de croissance dans les organoïdes cérébraux, après un criblage par apprentissage profond.\n\n## Mecanisme Propose\n- **Cibles:** [[TGT_Retinoic_Acid_Pathway]], [[TGT_Membrane_Lipid_Metabolism]]\n- **Detail:** Modulation de la voie de l'acide rétinoïque et du métabolisme lipidique associé à la membrane, contribuant à la restauration de la fonction mitochondriale et de la morphogenèse neuronale.\n\n## Preuve\n- **PMID:** 42009687\n- **Niveau de Preuve:** Deep learning screening, in vitro (organoïdes cérébraux), in vivo (modèle de levure)\n- **Source:** Accelerating Leigh syndrome drug discovery through deep learning screening in brain organoids. Nat Commun. 2026 Apr 20;17(1):3570.\n\n## Score\n| Axe | Score | Poids |\n|-----|-------|-------|\n| Evidence | 6 | x2 |\n| Faisabilite | 7 | x1.5 |\n| Marche | 5 | x1.5 |\n| Concurrence | 9 | x1 |\

Proposed New Indication

Talarozole, un composé azole, montre un potentiel de repositionnement pour le syndrome de Leigh, un trouble mitochondrial, en sauvant la morphogenèse neuronale et en améliorant les taux de croissance dans les organoïdes cérébraux, après un criblage par apprentissage profond.\n\n## Mecanisme Propose\n- **Cibles:** [[TGT_Retinoic_Acid_Pathway]], [[TGT_Membrane_Lipid_Metabolism]]\n- **Detail:** Modulation de la voie de l'acide rétinoïque et du métabolisme lipidique associé à la membrane, contribuant à la restauration de la fonction mitochondriale et de la morphogenèse neuronale.\n\n## Preuve\n- **PMID:** 42009687\n- **Niveau de Preuve:** Deep learning screening, in vitro (organoïdes cérébraux), in vivo (modèle de levure)\n- **Source:** Accelerating Leigh syndrome drug discovery through deep learning screening in brain organoids. Nat Commun. 2026 Apr 20;17(1):3570.\n\n## Score\n| Axe | Score | Poids |\n|-----|-------|-------|\n| Evidence | 6 | x2 |\n| Faisabilite | 7 | x1.5 |\n| Marche | 5 | x1.5 |\n| Concurrence | 9 | x1 |\

Proposed Mechanism

Targets: Retinoic_Acid_Pathway, Membrane_Lipid_Metabolism

Modulation de la voie de l'acide rétinoïque et du métabolisme lipidique associé à la membrane, contribuant à la restauration de la fonction mitochondriale et de la morphogenèse neuronale.\n\n## Preuve\n- **PMID:** 42009687\n- **Niveau de Preuve:** Deep learning screening, in vitro (organoïdes cérébraux), in vivo (modèle de levure)\n- **Source:** Accelerating Leigh syndrome drug discovery through deep learning screening in brain organoids. Nat Commun. 2026 Apr 20;17(1):3570.\n\n## Score\n| Axe | Score | Poids |\n|-----|-------|-------|\n| Evidence | 6 | x2 |\n| Faisabilite | 7 | x1.5 |\n| Marche | 5 | x1.5 |\n| Concurrence | 9 | x1 |\

Evidence

Level: Deep learning screening, in vitro (organoïdes cérébraux), in vivo (modèle de levure)\n- **Source:** Accelerating Leigh syndrome drug discovery through deep learning screening in brain organoids. Nat Commun. 2026 Apr 20;17(1):3570.\n\n## Score\n| Axe | Score | Poids |\n|-----|-------|-------|\n| Evidence | 6 | x2 |\n| Faisabilite | 7 | x1.5 |\n| Marche | 5 | x1.5 |\n| Concurrence | 9 | x1 |\

Source: Accelerating Leigh syndrome drug discovery through deep learning screening in brain organoids. Nat Commun. 2026 Apr 20;17(1):3570.\n\n## Score\n| Axe | Score | Poids |\n|-----|-------|-------|\n| Evidence | 6 | x2 |\n| Faisabilite | 7 | x1.5 |\n| Marche | 5 | x1.5 |\n| Concurrence | 9 | x1 |\

Reference: PubMed 42009687

Repurposing Score